Farmacogenómica: hacia una revolución de la industria farmacéutica

Conocimientos previos:

• ADN
• Gen
• Evolución
• Metabolismo de fármacos
• Genómica
• GWAS
• Farmacogenómica

Resumen

La unión entre los avances de la farmacogenética con la rápida evolución de las tecnologías de la genómica, han inducido un cambio acelerado en la industria farmacéutica originando una nueva área: la farmacogenómica. Esta nueva área, se está introduciendo cada vez más en la clínica rutinaria, incorporando procesos nuevos de diagnóstico, desarrollo de nuevos fármacos e innovando en métodos clásicos de ensayos clínicos. En este artículo presentaremos 25 industrias farmacéuticas o del ámbito biomédico que podrían transformar y revolucionar a la industria farmacéutica actual, dada su innovación tecnológica en diagnósticos o tratamientos, además de su aportación benéfica al paciente.

Introducción

La farmacogenómica es un nuevo campo de investigación el cual, está comenzando una revolución en el campo médico, pretendiendo mejorar la respuesta que tiene una persona a los medicamentos aplicando una dosis óptima que se adapte mejor a la composición genética del paciente, desarrollando medicamentos más eficaces y seguros y analizando si tiene predisposiciones algunas enfermedades (NIH, U.S National library of Medicine, 2017). Gracias a los avances tecnológicos relacionados con la secuenciación genómica y la disminución sustancial de sus costos, hoy en día es más fácil obtener la secuencia genómica de un paciente. Pero aún no es lo suficientemente económico para que pueda ser aplicada a gran escala en el sector público; pero puede ser que en un par de años ya pueda aplicarse en la rutina clínica (Trent, 2010)

Este nuevo escenario pone en la mira a un puñado de nuevas y no tan nuevas industrias farmacéuticas que podrán revolucionar el área biomédica y la industria farmacéutica. La revista MIT technology review, ha publicado recientemente las “50 empresas más inteligentes del 2017“; estas industrias pertenecen a diversos campos, sobresaliendo varias industrias biomédicas por su combinación entre tecnología innovadora y su efectivo modelo de negocio (Private valuations data from Technology Review, Crunchbase, 2017). En este artículo se han reasignado las posiciones e incorporado nuevas industrias utilizando criterios que incluyen: innovación tecnológica, diagnóstico, tratamientos, modelo de negocio y su aportación benéfica al paciente (con un mayor énfasis en el impacto sobre la industria farmacéutica).

Las 25 Industrias biomédicas y farmacéuticas más sobresalientes del 2017*

*Nota: se ha reasignado los lugares del MIT Technology review, según nuestro criterio

1. Oxford Nanopore

Industria biomédica

Valuada en $1, 100 mdd (forbes.com-fast-growing-companies/#9e9220619b81)

Clasificado por MIT: 32

Resumen: Esta empresa tiene la licencia de la patente del profesor William Dunbar, de la Universidad de California Santa Cruz, el cual desarrolló el nanoporo biológico. Oxford Nanopore tuvo una inversión inicial de $200 mdd y un tiempo de desarrollo de 12 años permitiéndole mejorar su novedosa tecnología la cual, le ha permitido ofrecer una amplia gama de dispositivos de secuenciación portátiles y de análisis a gran escala. Entre sus dispositivos destacan SmidgION y MinION que son dispositivos portátiles; y GridION X5 y PrometION que son equipos para secuenciar un mayor número de muestras al mismo tiempo. Con estos dispositivos Oxford Nanopore pretende competir y desplazar al gigante Illumina (No 23). Los secuenciadores SmidgION y MinION son los dispositivos de secuenciación de ADN más pequeños y de menor peso en el mercado. El SmidgION se acopla en la parte baja de un dispositivo móvil o un teléfono celular inteligente; MinION se puede comparar con un cargador de batería portátil de USB; ambos equipos procesan los datos a través de una computadora. Las aplicaciones de estos equipos son potencialmente ilimitadas y pueden incluir desde el monitoreo distante de patógenos o enfermedades infecciosas, el análisis in situ de muestras ambientales para metagenómica, identificación de especies en tiempo real para el análisis de alimentos, hasta flora y fauna silvestre o incluso muestras desconocidas. Además de su innovación como dispositivos portátiles, se destaca también por su capacidad de lectura que es mucho mayor (comparado con equipos Illumina que secuencian máximo 150 pares de bases) pudiendo secuenciar alrededor de 800 Kb (Kilo bases) de una sola cadena de ADN. El ADN se lee a través de unos 500 nanoporos que miden una señal eléctrica producida por cada nucleótido del ADN, haciendo que el tiempo de secuenciación sea 10-20 gigabases (Gb) en 48 horas (genoma humano 3.2 Gb). Actualmente la compañía está trabajando para demostrar que su tecnología puede ser un competidor mucho más económico y útil en un mercado saturado de secuenciadores de la marca Illumina (Max Nisen, 2016). El equipo MinION básico tiene un costo de $1,000 dls (https://nanoporetech.com/) lo que podría ayudar a miles de laboratorios públicos, privados y académicos a incursionarse en la nueva era de secuenciación genómica rápida y de bajo costo ($1,000 dls por muestra). Esto podría detonar una explosión de nuevos descubrimientos y aplicaciones biológicas con un mayor énfasis en la industria biomédica/farmacogenómica, iniciando además un muy factible desplazamiento del líder mundial de dispositivos de secuenciación.

2. Regeneron:

Industria biomédica

Valuada en $50, 680 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/regn)

Clasificado por MIT: 9

Resumen: Es una empresa biotecnológica bien establecida con un historial en el tratamiento de enfermedades oculares. Regeneron está enfatizando el uso de información genética para enfocar sus esfuerzos en el desarrollo de fármacos. En marzo 2017 anunció que, junto con el gigante farmacéutico GlaxoSmithKline y el Biobanco del Reino Unido, secuenciarán a 500,000 voluntarios británicos siendo la iniciativa de secuenciación de genes en materia de salud más detallada del mundo (en el 2016, AztraZenca anunció secuenciar 2 millones). Este consorcio tiene el objetivo de mejorar el descubrimiento de fármacos y el diagnóstico de enfermedades, este consorcio espera tener los primeros resultados durante el 2018 (Ben Hirschler, 2017; GSK, 2017). Por otra parte Regeneron, está desarrollando la creación de células T modificadas y listas para combatir tumores sin la necesidad de utilizar las propias células inmunes del paciente, un enfoque que podría hacer que este campo de tratamiento sea mucho más fácil de escalar (https://www.regeneron.com/).

3. Kite Pharma / Gilead Sciences

Industria biomédica

Valuada en: $6,200 mdd (Tomado de marketwatch.com/investing/stock/kite)

Clasificado por MIT: 7

Resumen: Esta empresa utiliza la inmunoterapia para combatir el cáncer, empleando células T que naturalmente combaten las infecciones en el cuerpo, son tomadas y rediseñadas para restaurar la capacidad del sistema inmune para reconocer y erradicar a los tumores del cuerpo. En marzo 2017, Kite anunció los resultados de un ensayo clínico de células CAR-T axicabtagene ciloleucel (axi-cel), en alrededor de un centenar de personas con linfoma no Hodgkin avanzado donde el 80% de sus pacientes tuvo una reducción de al menos el 50% del volumen tumoral (Whipple, T 2017). Reportan además que un tercio de los participantes no muestran ningún signo de la enfermedad después de seis meses de tratamiento. Hubo dos muertes asociadas con la terapia debida a los efectos secundarios, pero está cerca de su aprobación por la FDA. Kite Pharma ha sido recientemente adquirida por Gilead Sciences por un monto de $ 11,900 mdd esta inversión es un signo de confianza que hay en las terapias génicas, debido a su potente acción y su atractivo uso terapéutico (technologyreview.com/).

4. Veritas Genetics

Industria Biomédica 

Valuada en $40 mdd (tomado de: businessinsider.com)

Clasificado por MIT: 45

Resumen: Veritas creó myBabyGenome basado en las ideas publicadas y en la lista de genes seleccionados del Proyecto BabySeq, un estudio que fue financiado por NIH por varios años y que actualmente explora la integración de los datos de secuenciación en recién nacidos sanos. La compañía anunció este año que dará un servicio para decodificar los genomas de recién nacidos en China (myBabyGenome) país que no tiene restricciones legales en este campo y por consecuencia se podrá dar al usuario un análisis de genes relacionados con 954 genes relacionado con diversas condiciones humanas, 200 a respuesta a fármacos y más de 100 relacionadas con rasgos físicos extraídos de una lista publicada en Genetics in Medicine (Ceyhan-Birsoy et al., 2017). Este servicio tendrá un costo de $1,000 dls por muestra aproximadamente, un servicio que podría llevar a conjeturas incorrectas sobre la salud del infante según algunos expertos. Pero la compañía incluye en este análisis un acceso a las opiniones de expertos de médicos del Hospital General de Massachusetts, el instituto del cáncer Dana Farber, el Boston Children’s Hospital y el Mayo Clinic, entre otros (https://www.veritasgenetics.com).

5. Editas Medicine

Industria Biomédica

Valuada en $ 705 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/edit)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Editas Medicine, opera como una empresa de edición de genomas. Se centra en el tratamiento de pacientes con enfermedades genéticas mediante la corrección de los genes que son causantes de la enfermedad. Actualmente está desarrollando una plataforma patentada de edición de genomas basada en la tecnología CRISPR para enfermedades genéticamente definidas con un enfoque inicial en enfermedades donde no hay tratamientos aprobados. Editas Medicine, tiene acuerdos de colaboración y licencias con Juno Therapeutics para la investigación y desarrollo de células T manipuladas en los receptores de antígenos. Colabora también con Adverum Biotechnologies, para explorar el desarrollo de modificación de genomas para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina (Bloomberg, 2017).

6. CRISPR Therapeutics

Industria Biomédica

Valuada en $740.75 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/crsp )

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: CRISPR Therapeutics, es una compañía de edición de genes, se centra en el desarrollo de medicamentos basados en genes transformadores para el tratamiento de enfermedades humanas graves utilizando su plataforma de edición patentada mediante CRISPR/Cas9. Esta empresa esta agrupada en Suiza y tiene acuerdos de colaboración con Vertex Pharmaceuticals y Bayer AG para desarrollar, fabricar y comercializar tratamientos médicos, al igual con la farmacéutica Anagenesis Biotechnologies y un acuerdo de servicio con MaSTherCell para desarrollar y fabricar terapias con células CAR-T (Chimeric antigen receptor T; por sus siglas en ingles). La compañía también tiene una colaboración de investigación con Neon Therapeutics para explorar la combinación de tecnologías propietarias de la compañía para desarrollar nuevas terapias de células T (Bloomberg, 2017).

7. Intellia Therapeutics

Industria Biomédica

Valuada en $581.42 mdd (tomado de: marketwatch.com/investing/stock/ntla)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen Intellia Therapeutics es una compañía de edición de genes, se centra en el desarrollo de la terapéutica utilizando una herramienta biológica conocida como el sistema CRISPR / Cas9. La compañía desarrolla programas in vivo enfocados en enfermedades hepáticas, incluyendo la amiloidosis transtiretina, la deficiencia de alfa-1-antitripsina, el virus de la hepatitis B y los errores innatos del metabolismo. Su programa de investigación ex vivo incluye programas patentados y asociados centrados en células T receptoras de antígeno quimérico y células madre hematopoyéticas. Intellia Therapeutics Inc. tiene un acuerdo de colaboración con Novartis Institutes for BioMedical Research, Regeneron y Caribou Biosciences (Bloomberg, 2017).

8. Cellectis

Industria Biomédica

Valuada en $816 mdd (tomado de: marketwatch.com/investing/stock/alcls?countrycode=fr)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen Es una empresa de edición de genes con la patente de CRISPR en células T en Europa (Egelie, Graff, Strand, & Johansen, 2016). La Universidad de California Berkeley ganó una patente importante en Europa para una amplia aplicación de la tecnología CRISPR en células bacterianas, animales y vegetales y debido a la superposición entre las patentes de Berkeley y Cellectis, existen varias compañías que están llevando a cabo tratamientos muy similares, pero si desean utilizar CRISPR en células T en Europa pueden necesitar las licencias de ambos grupos. Cellectis espera utilizar esta tecnología para editar células T para tratar diferentes tipos de cáncer y pretende desarrollar además una línea universal de células CAR-T que pueda ser utilizado sin la necesidad de adaptarse a los pacientes con leucemia. Se ha utilizado este método con éxito para tratar a dos lactantes con leucemia y se están llevando a cabo tres ensayos clínicos que prueban diferentes células CAR-T para diferentes tipos de cáncer (Jonathan Wosen, 2017).

9. Juno Therapeutics

Industria Biomédica

Valuada en: $4,460 mdd (http://www.marketwatch.com/investing/stock/juno)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Juno Therapeutics, Inc., es una compañía biofarmacéutica que se dedica al desarrollo de inmunoterapias en células CAR-T para reconocer y destruir células cancerosas. Tiene terapias en ensayos de Fase clínica I / II para adultos con linfoma no Hodgkin agresivo de células B recidivas o refractarias y pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) y para tratar diversas neoplasias malignas de células B, neuroblastoma, glioblastoma, cáncer de pulmón, cáncer ovárico, cáncer de páncreas, próstata, mama y colorrectal. Juno Therapeutics, Inc. tiene acuerdos de colaboración con Celgene Corporation, Fate Therapeutics, Inc., Editas Medicine, MedImmune Limited y Memorial Sloan Kettering Cancer Center.

10. Ionis Pharmaceuticals

Industria Biomédica

Valuada en $6, 290 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/ions)

Clasificado por MIT: 20

Resumen: Junto con Biogen, Ionis desarrolló el fármaco Spinraza que es un nuevo tipo de medicamento llamado ARN terapéutico (molécula sintética de ARN). Aprobado por la FDA en Estados Unidos en el 2016, éste combate la atrofia muscular espinal, una condición difícil de tratar con las opciones existentes. La atrofia muscular espinal es causada por mutaciones que originan la pérdida de función en el gen SMN1 que codifica la proteína de supervivencia motora neuronal (SMN) que es particularmente importante para el mantenimiento motor neuronal. Otro gen llamado SMN2 también produce la proteína SMN, pero en pequeñas cantidades debido a que la mayoría de las copias del pre-ARNm carecen del exón 7, lo que conduce a la producción de una proteína trunca que se degrada fácilmente. Spinraza está diseñado para unirse al pre-ARNm del SMN2 carente del exón 7 y promover la expresión de SMN2 con el exón 7, con el objetivo de aumentar la producción de la proteína funcional de SMN en el sistema nervioso central (Chai, 2012). Otros fármacos similares de Ionis se están probando contra otros cinco trastornos genéticos raros.

11. Adaptimmune Therapeutics

Industria Biomédica

Valuada en: $635. 9 mdd (Tomado de: http://www.marketwatch.com/investing/stock/adap)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen:  Adaptimmune es una compañía biofarmacéutica enfocada en nuevos productos de inmunoterapia contra el cáncer basados ​​en su plataforma de receptor de células T (TCR). El programa principal de Adaptimmune es una terapia de células T con afinidad dirigida al antígeno NY-ESO del cáncer (Rapoport et al., 2015; Singh et al., 2016). Su terapia de células T mejoradas hacia NY-ESO (NY-ESO TCR) han demostrado signos de eficacia y tolerabilidad en ensayos clínicos fase I / II en sarcoma sinovial y mieloma múltiple y tiene pruebas con otros tipos de cáncer como: melanoma, ovárico, esófago, mama. Además, Adaptimmune ha identificado más de 30 péptidos objetivo intracelulares expresados ​​preferentemente en células cancerosas y actualmente está progresando 12 a través de programas de investigación no compartidos. Adaptimmune tiene un acuerdo estratégico de colaboración y licencia con GlaxoSmithKline para el desarrollo y comercialización del programa NY-ESO TCR (adptimmune.com).

12. Caribou Biosciences, Inc

Industria Biomédica

Valuada en $ 41.5 mdd (Tomado de: https://pitchbook.com/profiles/caribou-biosciences)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Caribou desarrolla soluciones de ingeniería celular y análisis basadas en tecnologías CRISPR. La compañía ofrece la plataforma de tecnología de edición de genes CRISPR-Cas para aplicaciones en terapias humanas y animales, entre otras aplicaciones biotecnológicas. Sus herramientas y tecnologías proporcionan capacidades transformadoras para el desarrollo terapéutico y la investigación biológica básica y aplicada. Caribou Biosciences, Inc. tiene una alianza estratégica con DuPont y tiene el 15.5 % de las acciones de Intellia Therapeutics http://smallcapexclusive.com/caribou-biosciences-inc-picked-intellia-therapeutics-inc-nasdaqntla-shares/

13. Human longevity

Industria Biomédica

Valuda en $300 mdd (forbes.com/matthewherper/2017/craig-venter-cheat-death/)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Una empresa fundada en el 2013 por Craig Venter and Peter Diamandis. Ha recaudado $300 millones de dólares de inversionistas como Celgene y GE Ventures. Ésta empresa está tratando de aprovechar la información del genoma humano para engañar a la muerte. Tiene convenios de colaboración en investigación con las farmacéuticas Celgene y AstraZeneca. Actualmente esta compañía está ofreciendo un servicio de bienestar conocido como “Núcleo de Salud”, que ofrece a los clientes una serie de pruebas médicas, como una secuenciación completa del genoma, resonancia magnética nuclear del cerebro, pruebas para indicios tempranos de algunos tipos de cáncer, Alzheimer y enfermedades cardíacas; a un costo de $2,500 dls (precio temporal) humanlongevity.com/health-nucleus/.

14. Helix/Illumina

Industria Biomédica

Valuada en:  $100 mdd

Clasificado por MITTR: N/C

Resumen: Helix es una spin-off de Illumina fundada en el 2005 con una inversión de $100 mdd y ofrece secuenciar el genoma del paciente por $80 dls que es un costo muy inferior a otras empresas (como 23andme que cobra $149 dls por el mismo servicio). Pero este es el costo inicial para colectar la muestra y secuenciarla, después deberá pagar un cargo extra ($150 dls aprox.) por servicio como ascendencia, salud, nutrición y una opción de entretenimiento (que es básicamente jugar con la secuencia genómica y compararla con la de atletas de alto rendimiento, o hacer bufandas usando como diseño el ADN del paciente, entre otras opciones) (Helix, 2017). En la oferta del sector salud es aún limitada, ofreciendo opciones como diabetes hereditaria, y pruebas de colesterol hereditario. Helix ha logrado atraer importantes instituciones médicas como la Clínica Mayo y el Sistema de Salud Monte Sinaí (en EUA) para colaborar y desarrollar nuevos servicios. En un futuro presume que ofrecerá el servicio de enfermedades hereditarias como: cáncer, enfermedades cardíacas y respuesta a fármacos (https://www.helix.com/).

15. Sophia Genetics

Industria Biomédica

Valuada en $32.6 mdd (pitchbook.com/profiles/sophia-genetics-profile-investors-funding-valuation-and-analysis)

Clasificado por MIT: 30

Resumen: Sophia Genetics ofrece soluciones para el almacenamiento y análisis de información y datos de secuencias de genomas de pacientes. Para sus análisis utiliza algoritmos de inteligencia artificial (IA) para acelerar los diagnósticos de enfermedades oncológicas, trastornos metabólicos, de pediatría y cardiología, a través de la secuenciación del ADN. El modelo de negocio de la empresa se basa en que el hospital o clínica prepare las muestras y las procese usando un secuenciador de ADN. Los datos generados se introducen en la plataforma Sophia DDM, que utiliza su IA para identificar las mutaciones en el genoma del paciente. Dado que Sophia DDM es una plataforma de software de servicio, los usuarios no pagan tarifas anuales por una tecnología que usaran con poca frecuencia. Sophia Genetics crea un usuario para cada paciente y se paga una cuota cada que vez que se ingresa una nueva muestra (los costos oscilan entre $50-200 por análisis de muestra). La expectativa de la compañía es que a medida que aumente el número de pacientes, la sofisticación de su análisis mejorará. La tecnología se utiliza actualmente en más de 252 hospitales en 35 países, principalmente en Europa, Sudáfrica y América Latina. Sophia Genetics tiene un acuerdo comercial conjunto con Illumina, líder mundial en tecnología de secuenciación de ADN con sede en California, EU por lo que planea posicionarse en ese país (B. Magistretti, 2017).

16. Claritas Genomics

Industria Biomédica

Valuada en $15 mdd (crunchbase.com/organization/claritas-genomics#/entity)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: La empresa ofrece pruebas de diagnóstico genético y servicios de investigación. La compañía ofrece análisis clínico del exoma, análisis en neurología pediátrica, secuenciación de un solo gen, análisis de deleción/duplicación de un solo gen, servicios farmacéuticos y de biotecnología. Cuenta con la aprobación para el análisis de variantes patogénicas mitocondriales. Da servicio a hospitales y centros médicos. Además, cuenta con una colaboración con la Genetic Alliance que ayuda a los pacientes y sus familias puedan encontrar proyectos de investigación los cuales tienen el objetivo comprender los trastornos genéticos individuales y desarrollar nuevas terapias (http://claritasgenomics.com/). La compañía fue constituida en 2012 y tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Claritas Genomics, opera como una subsidiaria del The Children’s Hospital Corporation (Bloomberg, 2017).

17. Celera Corporation (Quest Diagnostics)

Industria Biomédica

Valuada en $14, 300 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/dgx)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Celera Corporation desarrolla, comercializa y distribuye productos de diagnóstico molecular. La empresa ofrece un sistema de genotipificación que se utiliza en la detección de mutaciones genómicas del VIH que confieren resistencia a tipos específicos de medicamentos antirretrovirales como una ayuda en la vigilancia y el tratamiento de la infección por el VIH. También proporciona dispositivos de diagnóstico in vitro para genotipificar mutaciones y variantes en el gen regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística (CFTR) aislado de muestras de sangre humana. La compañía proporciona pruebas de diagnóstico para identificar y caracterizar el riesgo de enfermedades cardiovasculares (ECV); y servicios personalizados de manejo de enfermedades cardiovasculares, incluyendo un plan de tratamiento basado en la web (https://www.4myheart.com/4mh/welcome.jsp) y el sistema de cumplimiento del paciente en todo el mundo. Celera Corporation era conocida anteriormente como Celera Group cambiando el nombre a Celera Corporation y desde el 2011, opera como una subsidiaria de Quest Diagnostics Inc (Bloomberg, 2017).

18. Genelex Corporation

Industria Biomédica

Valuada en N/A

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Genelex Corporation opera como un laboratorio de pruebas de ADN. Provee un programa para la gestión personalizada de medicamentos que consiste en pruebas de ADN y el análisis mediante un software (GeneMedRx). Este software es una herramienta que predice los genes que podrían interactuar potencialmente con un fármaco. La compañía ofrece servicios tales como pruebas de paternidad basadas en ADN, análisis forense, pruebas farmacogenéticas, pruebas de ascendencia, servicios de genotipificación para ensayos clínicos y pruebas genéticas predictivas. Genelex Corporation, a través de su tienda en línea, también ofrece varias pruebas de ADN en casa o legalmente autoadministrables incluyendo pruebas de ADN de ascendencia entre otras (Bloomberg, 2017).

19. Merck

Industria Biomédica

Valuada en $173, 520 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/mrk)

Clasificado por MIT: 17

Resumen: Esta es considerada una de las mayores empresas farmacéuticas del mundo, y actualmente se está destacando por desarrollar una de las inmunoterapias más exitosas del mercado. Keytruda es un anticuerpo terapéutico que bloquea el receptor celular PD-1. Este receptor es el responsable de la inhibición de la respuesta inmune contra las células cancerígenas. En condiciones normales, el receptor es necesario para evitar una respuesta de autoinmunidad contra las células propias, sin embargo, en pacientes con cáncer el bloqueo de PD-1 permite al sistema inmune reconocer y destruir a las células malignas (Pardoll, 2012). Actualmente es un tratamiento contra melanoma y ha sido aprobado en ensayos con pacientes que no han recibido quimioterapia, llevando gran ventaja a sus rivales en inmunoterapia. Además, esta inmunoterapia puede ser usada también para pacientes diagnosticados con cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) tiene un costo en el mercado que oscila entre los $8,500-$9,000 dls (https://www.keytruda.com/).

20. Novartis

Industria Biomédica

Valuada en: $216,190 mdd (Tomado de: http://www.marketwatch.com/nvs)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Novartis es una empresa farmacéutica de renombre dedica a la industria farmacéutica y biotecnológica. Recientemente ha obtenido la aprobación por la FDA para la primera terapia génica para el cáncer específicamente para la leucemia linfoblástica aguda (LLA), que es un tipo de leucemia que aparece con mayor frecuencia en infantes y adultos jóvenes (cancer.gov). Esta terapia llamada Kymriah es una terapia inmunocelular que utiliza el receptor de antígeno quimérico de las células T (CAR-T) para aumentar la expansión celular y la persistencia. Esta terapia es una colaboración con la Universidad de Pensilvania (Penn) que llevan a cabo desde 2012, para investigar, desarrollar y comercializar terapias de células CAR-T, para la investigación en tratamientos anticancerígenos (novartis.com/news). Este tratamiento de una sola dosis, tiene un costo de $475,000 dólares. Novartis argumenta que no habrá ningún cargo si un paciente no responde a la terapia dentro de un mes (E. Mullin, 2017).

21. Bellicum Pharmaceuticals

Industria Biomédica

Valuada en: $355. 8 mdd (Tomado de: http://www.marketwatch.com/investing/stock/blcm)

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: Bellicum Pharmaceuticals, es una compañía biofarmacéutica que se centra en descubrir y desarrollar nuevas inmunoterapias para el tratamiento de cánceres hematológicos, tumores sólidos y trastornos hematológicos hereditarios.  Tiene un acuerdo de colaboración con Adaptimmune Therapeutics, el Ospedale Pediatrico Bambino Gesú para el diseño y desarrollo de diversas inmunoterapias de células T; y el Academisch Ziekenhuis Leiden para la investigación y validación de los productos candidatos dirigidos al cáncer (Bloomberg, 2017).

22. N-of-one, Inc

Industria Biomédica

Valuada en $17.7 mdd (Tomado de: www.crunchbase.com/organization/n-of-one-therapeutics) 

Clasificado por MIT: N/C

Resumen: N-of-One, es una compañía que proporciona un soporte a los médicos en la toma de decisiones en los diagnósticos moleculares. Provee evidencia clínica, terapias asociadas, relevancia biológica de los datos en una enfermedad específica y referencias. La compañía también interpreta inmunohistoquímica y lecturas de secuenciación genómica. Además, ofrece un servicio llamado PrecisionInsights, un informe de interpretación clínica de 15-20 paneles genéticos, que proporciona pruebas clínicas y científicas concisas de cada biomarcador en el contexto del subtipo de cáncer y una lista de opciones terapéuticas; y el servicio Clinical TrialMatch, una solución de concordancia de ensayos clínicos específica para el paciente. La compañía da servicio a laboratorios comerciales, laboratorios de hospitales y programas de medicina de precisión (https://n-of-one.com/) (Bloomberg, 2017).

23. Illumina

Industria Biomédica

Valuada en $28, 890 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/ilmn)

Clasificado por MIT: 22

Resumen: Illumina es líder mundial en la tecnología de secuenciación de siguiente generación (Next generation sequencing) o secuenciación rápida de genomas. La compañía informó de una fuerte caída en las ventas en el 2016, lo que sugiere que, el mercado de sus equipos de secuenciación puede estar saturado. Posterior a este anuncio dio a conocer un nuevo equipo, el NovaSeq, que afirma ser capaz de secuenciar de 3 a 48 genomas humanos completos por corrida en 2.5 días, dando la posibilidad de reabrir su mercado. Además de esto, este equipo podrá secuenciar a un costo inicial de $1000 dls por muestra secuenciada y se estima que pueda llegar a un costo de $100 dls (aunque esa disminución se estima dentro de 3-10 años), y aunque $1000 dls ya es un precio suficientemente bajo como para empezar a propulsar los descubrimientos que permitirán una comprensión más profunda de enfermedades complejas, así como el desarrollo de mejores tratamientos, los costos de los equipos aún siguen siendo muy elevados: NovaSeq 5000 y 6000 $850,000 y $985,000, respectivamente (Matthew Herper, 2017; businesswire.com/news/).

24. 23andMe

Industria Biomédica

Valuada en $1,100 mdd

Clasificado por MIT: 4

Resumen: Esta empresa es pionera en pruebas de diagnóstico genético para el consumidor. 23andme tuvo problemas con la FDA al prohibirle la distribución de la información sobre la salud de sus clientes. Pero este año cambió la regulación y reabrió una importante línea de negocios para la compañía, permitiéndole comercializar sus informes genéticos sobre los riesgos de contraer enfermedades como el Alzheimer de inicio tardío, la enfermedad de Parkinson, fibrosis quística, anemia de células falciformes, las enfermedades de Tay-Sachs y Niemann-Pick, entre otras. También puede dar a conocer el perfil de respuesta a ciertos fármacos. 23andMe tiene ahora más de dos millones de clientes en todo el mundo, y sus productos se han utilizado en una serie de proyectos de investigación, incluidos los estudios de la fertilidad femenina y la depresión. Además, 1 millón de clientes han dado su consentimiento para que su información genética sea utilizada para la investigación científica (https://www.23andme.com/).

25. Bluebird Bio

Industria Biomédica

Valuada en $4, 060 mdd (Tomado de: marketwatch.com/investing/stock/blue)

Clasificado por MIT: 37

Resumen: Bluebird Bio es una empresa que está desarrollando terapias génicas para enfermedades genéticas severas y cáncer. Mediante una técnicas basada en lentivirus (licenciada a Novaritis Pharma) y TALEN. Los programas clínicos de la compañía sobre las enfermedades genéticas incluyen: la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT), la anemia de células falciformes severa (SCD severa), y la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD). Su principal candidato en oncología, son las células T modificadas (CAR-T) para el tratamiento de mieloma múltiple. En sus informes clínicos, Bluebird Bio informó que un adolescente con anemia de células falciformes quedo libre de síntomas, después de 15 meses de tratamiento en un hospital de París (BW., 2017).

Conclusión

La industria farmacéutica está comenzando a integrar el conocimiento de la genómica y la farmacogenómica para mejorar el diseño de dispositivos médicos para el diagnóstico de enfermedades y está creando nuevos e innovadores medicamentos, mejorando la seguridad y la eficacia de los tratamientos. Estos importantes avances son llevados a cabo mediante la colaboración de instituciones académicas y la industria privada; y se espera que este efecto sinérgico continue para progresar en estos campos. La aplicación de estas ciencias para la selección de un fármaco en específico, para un paciente específico, con una enfermedad específica, nos está encaminando hacia una medicina personalizada. Algunas de estas industrias farmaceuticas solas o en conjunto podrán dar el siguiente paso hacia una rápida revolución farmacéutica, dando inicio a la aplicación de la medicina personalizada en la rutina clínica.

Lecturas recomendadas:

Farmacogenómica: rumbo a una medicina personalizada